来源：分析测试百科网

　　日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，该公司已收到美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），该CRL是关于靶向抗癌药quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的新药申请（NDA）。

　　值得一提的是，就在本周，quizartinib（品牌名Vanflyta）获得日本卫生劳动福利部（MHLW）批准治疗复发或难治性FLT3-ITD AML成人患者，这也是该药在全球范围内的首个监管批准。目前，该药也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的加速评估。

　　在美国监管方面，今年4月份，FDA将NDA审查时间延长了3个月，至2019年8月25日。根据当时发布的声明，FDA需要时间来审查第一三共提交的与FDA要求相关的额外数据。

　　第一三共肿瘤学研发执行副总裁兼全球主管Antoine Yver表示：“公司正在评估CRL，之后将决定在美国监管方面采取的下一步行动。”

　　在美国，quizartinib的NDA，是基于关键性III期临床研究QuANTUM-R的数据，该研究是评估一种FLT3抑制剂作为口服单药疗法相对化疗治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML患者显著延长总生存期的首个随机III期研究。在该研究中，与挽救性化疗相比，quizartinib口服单药疗法使死亡风险显著降低24%（HR=0.76，p=0.0177，95%CI:0.58-0.98）、总生存期显著延长（中位OS：6.2个月[双边检验95%CI:5.3-7.2] vs 4.7个月[双边检验95%CI:4.0-5.5]）；quizartinib治疗组估计的1年生存率为27%，挽救性化疗组为20%。

quizartinib分子结构式（图片来源：Wikipedia）

　　quizartinib属于第二代FLT3抑制剂，该药是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，选择性靶向抑制FLT3。在美国，quizartinib已获FDA授予治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性药物资格、治疗复发性/难治性AML的快速通道地位。此外，quizartinib在美国、欧盟均被授予了治疗AML的孤儿药资格，在日本被授予了治疗FLT3突变AML的孤儿药资格。

　　AML是一种侵袭性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累，并影响正常血细胞的生成。FLT3基因突变是AML最常见的基因异常改变之一，其中FLT3-ITD是最常见的FLT3突变，影响约1/4的AML患者。FLT3-ITD是白血病高负担、预后差并对AML患者疾病管理有显著影响的一种驱动突变。与未携带FLT3-ITD突变的AML患者相比，FLT3-ITD AML患者总体预后更差，包括复发率增加、复发后死亡风险增加、造血干细胞移植后复发的可能性更高。

　　原文出处：Daiichi Sankyo Provides Update on FDA Review of Quizartinib for the Treatment of Patients with Relapsed/Refractory FLT3-ITD AML