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　　法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）一个新的适应症：用于患有心血管（CV）疾病的成人患者，降低心脏病发作、中风、需要住院治疗的不稳定性心绞痛的风险。高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）会增加患者发生严重CV事件的风险，如心脏病发作或中风。经历过心脏病发作或中风的成年人中，再次发生CV事件的风险显著升高。

　　此外，FDA还批准Praluent作为单药或联用其他降脂疗法（如他汀类、依泽替米贝），辅助饮食调整，用于治疗患有原发性高脂血症（包括杂合子家族性高胆固醇血症）的成人患者，以降低LDL-C。

　　赛诺菲全球研发负责人John Reed表示，“今天FDA的批准，标志着在患有心血管疾病成人患者治疗方面的一个重大成就，这些患者是严重心血管事件导致死亡或残疾风险最大的人群之一。Praluent已经帮助许多成人患者降低了他们的低密度脂蛋白C水平，此次批准的新适应症将提供一个机会，通过降低严重的、危及生命的心血管事件的风险，包括心脏病发作和中风，来帮助恰当的患者。”

　　Praluent是一种单抗药物，靶向一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类之后降脂领域取得的最大进步。

　　此次新适应症批准，是基于评估Praluent心血管预后的大规模、里程碑III期临床研究ODYSSEY OUTCOMES的结果。该研究（n=18924）在入组研究前的1-12个月内（中位时间2.6个月）发生了一次急性冠脉综合征（ACS）并且已经在接受最大剂量他汀类药物治疗的患者中开展，评估了添加Praluent至最大耐受剂量他汀类药物对心血管结局的影响。

　　结果显示，在短期内发生了一次ACS（如心脏病发作）事件的患者中，与安慰剂相比，Praluent显著降低了MACE风险。具体数据为，Praluent治疗组：（1）主要心血管事件风险显著降低15%（HR=0.85，CI:0.78-0.93，p=0.0003），主要终点包括首次心脏病发作、中风、冠心病（CHD）死亡、需住院治疗的不稳定性心绞痛。（2）中风风险降低27%、非致命性心脏病发作风险降低14%、需住院治疗的不稳定性心绞痛风险降低39%。（3）全因死亡风险降低15%（HR=0.85，CI:0.73-0.98，名义p=0.026）。

　　除了注射部位反应（Praluent 3.8%，安慰剂2.1%）之外，Praluent组合安慰剂组不良反应相似。ODYSSEY OUTCOME研究中，发生在5%以上患者中的不良事件包括：非心脏性胸痛（Praluent 7.0%，安慰剂6.8%）、鼻咽炎（Praluent 6.0%，安慰剂5.6%）、肌痛（Praluent 5.6%，安慰剂5.3%）。