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据英国《自然》杂志官网近日报道，日本厚生劳动省（负责医疗卫生和社会保障的主要部门）5月中旬给大阪大学心脏外科医生泽芳树（音译）领导的团队开了绿灯，批准该团队用革命性的重编程技术——诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗心脏病的临床研究计划，这是iPS细胞的第二例临床应用。

研究小组计划明年实施世界首例iPS细胞治疗心脏病的临床试验。厚生劳动省发放的“通行证”让业界不少研究人员兴奋不已，但也有很多人担心目前的监管手段还不充足。

iPS细胞潜力巨大

所谓诱导多能干细胞，是将皮肤、血液等身体组织中的成体细胞通过重编程技术，诱导成类似于胚胎状态的细胞，从而重新获得分化成多种其他类型细胞的能力。

2006年，现任京都大学iPS细胞研究所所长的山中伸弥等人，利用病毒载体将4个转录因子的组合转入分化的体细胞中，使其重编程而得到类似胚胎干细胞的一种细胞类型——iPS细胞。山中伸弥因此被称为“iPS之父”，并于2012年荣膺诺贝尔生理学或医学奖。

对于修复受损器官等再生医学来说，iPS细胞不啻为一个巨大的福音。尽管因其可用于制造生殖细胞而难以避免伦理争议，但与真正的人类胚胎干细胞相比，其面临的道德伦理争议更少，所以受到不少科学家和医学人士的追捧，希望能尝试用此技术治疗病患。

英国《自然》杂志官网2017年3月28日曾发消息称，日本一名60多岁的男子成为全球首位接受由他人iPS细胞产生的视网膜细胞的人。而这次，大阪大学将利用iPS细胞来治疗心脏疾病。

修复受损的心脏

此前，泽芳树和同事利用iPS细胞制造出了一块包含1亿个心肌细胞的薄片。在猪身上进行的研究表明，将这些厚0.1毫米、长4厘米的细胞薄片移植到猪的心脏上，可以改善其心脏功能。泽芳树说，后植入的细胞并没有和心脏组织融为一体，这些心肌细胞的主要作用是释放生长因子，帮助受损的心肌再生。

据悉，在最新计划中，他们将利用由京都大学提供的健康人的iPS细胞培养心肌细胞，制成直径几厘米、厚约0.1毫米的圆盘形心肌片，再将这种心肌片移植到患者心脏上，以改善患者心肌功能。

科学家认为，细胞薄片的一个优点是，它们可以创造出自己的细胞基质并保持结构，而不需要用外来材料制成的支架。巴黎乔治蓬皮杜欧洲医院心脏外科医生菲利普·门纳斯彻参与了组织薄片的制造过程，他说：“这是一种优雅且聪明的细胞递送方式。”

德国格丁根大学医学中心药理学家沃夫拉姆-胡贝图斯·兹默曼纳也在开发一种用iPS细胞治疗心脏病的疗法。他说，最新尝试基于泽芳树和同事过去15年所做的研究。

泽芳树的临床试验将于明年开始，初期将有3名患者接受治疗，随后再加入7人，使整个临床试验增至10人。如果这一技术被证明安全并展示出某些疗效，那么，依据日本再生医学领域的“快速通道系统”，这一疗法将可以商用。这使研究人员可以规避昂贵的、旨在证明某一疗法疗效的大规模临床试验，而用小规模的试验来证明疗法的安全性和有效性。

德国汉堡大学药理学家、心血管研究中心主席托马斯·依森哈根说：“这将引起全世界的关注，因为许多团体都在朝着这个方向努力。”

专家担忧监管不足

尽管学术界对临床试验一片看好，但对于其商业化却忧心忡忡。“快速通道系统”于2014年推出，旨在加快潜在的救生疗法的使用。批评人士称，该系统存在缺陷，因为它允许相关人员在未获得足够多的数据证明疗法有效之前，将其出售给患者。

此外，一些研究人员质疑，批准用于商业用途的疗法的门槛是否过低。即使这些细胞是安全的，但任何手术都存在风险，患者很可能会因为这个安全性和疗效都不那么确定、甚至可能无效的疗法而放弃其他治疗措施。伦理学家和监管机构也认为，对于任何新疗法来说，它的益处都必须超过风险才有应用的价值。

日本京都大学心脏病学家由井芳树（音译）则一针见血地指出，除了满足安全要求外，研究人员还应该证明他们的疗法是有效的，这需要在更多人身上进行测试。他说，评估过程应该采用随机、可控的临床试验，这是证明医学研究有效的黄金标准。“虽然iPS细胞疗法拥有很大潜力，但由于缺乏对照实验，我们还无法确定它是否真的奏效。最大的问题是，日本目前缺乏充分的评估体系。”

而厚生劳动省发言人却不以为然，他对《自然》杂志表示，目前的批准标准已经足够，因为即便已经被批准商业应用，研究者仍需要持续提供该疗法有效的证据。

对于目前的争论，泽芳树认同对照实验对于证明疗效的重要性。但他也指出，目前他仍旧在日本规则的框架下行事——在商业化之前，他不需要对照组实验。厚生劳动省批准该疗法，是承认该疗法在病人身上进行测试“科学合理、符合伦理道德”，至于该疗法是否真的奏效，“我们必须现在找出答案。”