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基因疗法治疗阿兹海默病,艾伯维达成研发合作
发布时间:2018-02-28]  阅读次数:516次

来源:分析测试百科网

  日前,艾伯维(AbbVie)公司宣布与Voyager Therapeutics达成战略合作,将前者的单克隆抗体专精与全球临床开发能力,以及后者的腺相关病毒(AAV)载体技术相结合,共同开发直接针对tau蛋白的抗体,以治疗阿兹海默病等神经退行性疾病。

  tau蛋白是正常人大脑中常见的蛋白,能维持细胞的稳定。然而在病变的大脑中,tau蛋白会异常积聚,导致大脑功能受损,神经细胞死亡。异常tau蛋白的进行性积聚与神经退行性疾病的症状发展有着密切关联,因此,研究人员也期望能针对这种蛋白,起到控制病情的效果。然而,目前技术上的一个局限在于,即便每周或每两周注射一次针对tau蛋白的生物制剂,依然只有少部分药物能够穿透血脑屏障,作用于大脑。


Voyager的AAV载体平台有望在大脑内直接产生针对tau蛋白的抗体(图片来源:Voyager官方网站)

  艾伯维与Voyager期望能使用目前新兴的基因疗法,利用AAV递送技术,将编码抗tau蛋白抗体的遗传信息传输进大脑,在大脑中生成抗体,一劳永逸地减少tau蛋白。根据合作协议,Voyager将对载体进行研究和临床前的开发。之后,艾伯维会选择一个或多个载体,申报临床试验,进行临床阶段的开发。为此,Voyager在研发早期有望从艾伯维获得2.24亿美元的经费。

  “艾伯维专注开发新疗法,解决阿兹海默病和其他神经退行性疾病带来的严重公共健康危机,”艾伯维的药物发现副总裁Jim Sullivan博士说:“Voyager载体化抗体平台是一种创新方式,能用生物制剂来解决神经疾病。这项合作有潜力满足阿兹海默病、进行性核上眼神经麻痹症、以及额颞叶失智症等疾病患者的需求。”



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