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　　血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，在美国推出Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH），该药于今年6月22日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，作为一种常规预防性药物，用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿（HAE）的发作。此次批准，使Haegarda成为获批治疗HAE的首个也是唯一一个皮下预防性治疗选择。

　　Haegarda的获批剂量为60IU/公斤，在临床研究中，与安慰剂相比，Haegarda使HAE发作次数减少了95%（中位减少）。此外，与安慰剂相比，Haegarda也使急救药物的使用减少了99%以上（中位减少）。

　　HAE即补体C1抑制剂（C1 inhibitor，C1-INH）缺乏症，该病是一种罕见的遗传性疾病，发病率为1：10000-1：50000。HAE患者C1-INH基因存在缺陷，导致体内C1-INH蛋白缺失或功能障碍，该蛋白参与机体免疫系统对炎症的控制。

　　在临床上，HAE的特点是反复发作血管性水肿，典型发作表现为皮下、黏膜下水肿在24h内不断进展加重，之后在48～72h内可白行消退，水肿可发生在任何部位，主要受累部位为颜面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水肿（UAE）导致呼吸道阻塞，可引发窒息而危及生命。在未得到及时诊断和恰当治疗的UAE引发的窒息病例中，死亡率高达30%～50%。鉴于HAE潜在致死风险，对这一疾病的预防性治疗显得尤为重要。

　　Haegarda是一种低容量、皮下注射剂型的预防性治疗药物，这是一种替代疗法，可替代C1-INH基因存在缺陷的患者体内缺失的或存在功能障碍的C1-INH蛋白，从而预防HAE的发作。CLS Behring表示，该公司自40年前首次报道C1-INH替代疗法可预防HAE以来，一直在致力于创新研究，旨在为全球的HAE群体提供创新的治疗选择。Haegarda是该公司开发的全球首个皮下预防性治疗药物，将为HAE患者群体提供一种非常重要的新治疗选择。