《每日科学》网站8月3日报道，美国科学家通过基因操控成功地使大鼠骨髓干细胞转换成视网膜色素上皮细胞（RPE），进而修复了大鼠受损的视网膜。该项实验的成功，不仅提供了医治常见原因造成的老年人失明的潜在治疗方案，也意味着骨髓造血干细胞可以经重新编程后用来复原各类细胞和组织，包括那些与动脉粥样硬化、冠心病等心血管疾病相关的细胞和组织。该成果将刊登在近期出版的《分子治疗》（Molecular Therapy）杂志上。

 

视网膜色素上皮细胞是视网膜的外层屏障，支持着视网膜感光细胞的工作。这种细胞很特殊，容易识别，许多视网膜类疾病，包括老年性黄斑病变和糖尿病引起的失明等，患者都存在着视网膜色素上皮细胞缺陷。

 

美国佛罗里达大学的研究人员在国家眼科研究所的支持下，通过实验成功地利用一种携带基因的病毒，促使人工培养的大鼠成体干细胞转变为视网膜色素上皮细胞。他们将大鼠骨髓中的造血干细胞取出后，在培养过程中对其进行了修改，然后再注回大鼠的循环系统。重新注入体内的干细胞能够察觉到大鼠眼睛的损害，并针对受损的视网膜环境线索，转化成视网膜细胞。实验结果表明，在重新注入干细胞28天之后，原来丧失了视网膜功能的大鼠的眼睛恢复了光感，与正常大鼠无异。

 

佛罗里达大学医学院的药理学和治疗学教授玛丽亚·格兰特博士表示，这是首次报告使用标靶基因进行针对性操作来使成体干细胞转化成新细胞类型。

 

而科研人员在研究了细胞转化过程之后发现，可以利用化学物质模仿人体自然的信号通道来激活干细胞。通过视网膜细胞独有的一种蛋白质的过度表达，可以诱使干细胞进行自我发展定位，使其自认为自身就是该种细胞类型。这样研究人员就能够完全绕过基因操作步骤，通过化合物来反映体内环境条件，指引干细胞向视觉细胞转换。格兰特表示，利用药物而不是基因来操控未成熟干细胞的发展路径，将是一个全新的干细胞研究领域。

 

格兰特强调，虽然他们利用了基因操控方式进行干细胞转化，但她还是建议采用药物方式——最终是给患者的细胞而非患者用药。她指出，将细胞自患者体内取出后，通过药物来活化细胞的某些化学路径，然后再植入患者体内，就可以达到同样的目的。

 

报道称，格兰特博士和佛罗里达大学已就相关技术申请了专利。

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《每日科学》网站报道原文（英文）