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Cell Rep:有效治疗白血病的潜在药物——PARP抑制剂
发布时间:2014-08-26]  阅读次数:435次

来源:分析测试百科网

  新加坡国立大学(NUS)癌症科学研究所科学家发现,一种最初设计用于杀灭DNA修复缺陷的癌细胞的药物,可能被用于治疗白血病和其他癌症。

  新的研究表明poly (ADP-ribose) polymerase (PARP)抑制剂与标准化疗药物一起,可以更有效地防治白血病。在研究中,研究人员发现RUNX基因的失活导致DNA修复缺陷,并促进白血病和其他癌症的发展。这项研究发表在Cell Reports杂志上。

  不像其他癌症更常见于中老年人,白血病在年轻人中有着高发病率。近年来,白血病的治疗突破性成果很少。RUNX家族基因是在白血病和其他癌症中最频繁失活的基因。根据先前的研究证实,RUNX1是在白血病中最频繁突变的基因之一,并且RUNX3与该疾病的发展相关联。

  在这项研究中,研究小组也揭示了RUNX家族基因和一种罕见的人类先天疾病--范可尼贫血(fanconi anemia)之间有联系。这种疾病是由负责修复特定类型DNA受损的15个基因中的一个基因突变引起的。

  在这项研究的早期阶段,研究人员发现RUNX缺陷导致血细胞生成出现障碍,异常造血细胞的大规模扩张。他们认识到这些临床表现是Fanconi anemia的症状,并开始调查RUNX在这个DNA修复途径中的功能。

  进一步的研究表明RUNX蛋白质,通过促进招募参与DNA损伤修复的蛋白FANCD2到DNA损伤位点,在范可尼贫血中发挥关键和核心作用。RUNX和范可尼贫血的前所未知的关系,促使研究小组测试PARP抑制剂治疗白血病和有RUNX变异癌症的可能性。

  研究人员以前没有想过这些类型的癌症(白血病)会有DNA修复缺陷,现在他们证明在细胞培养实验中,该药物有效的治疗白血病和其他癌症。该小组目前正在用异种移植模型进行进一步的药效试验。


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